國家藥品監督管理局組織制定的《真實世界數據用于醫療器械臨床評價技術指導原則（試行）》（2020年第77號），已于2020年11月24日印發，自印發之日起施行（以下簡稱《指導原則》）。現就《指導原則》的制定背景、主要內容和需要說明的重點問題說明如下：
一、制定背景
《指導原則》在現行醫療器械法規、規章和規范性文件的框架下編寫，采納了IMDRF醫療器械臨床評價工作組、登記數據庫工作組成果文件的適用內容，參考了境外醫療器械監管機構技術指南、公開發表的科學文獻等資料。
二、主要內容
《指導原則》包括五個部分，就真實世界數據用于醫療器械臨床評價提出總領性、原則性、前瞻性要求，主要內容包括真實世界數據與證據、真實世界研究的優勢和局限性、常見真實世界數據來源、質量評價、真實世界研究設計常見類型及統計分析方法、可考慮將真實世界證據用于醫療器械臨床評價的常見情形。
三、需要說明的重點問題
（一）關于真實世界數據的相關概念
真實世界數據研究處于高速發展期，相關定義和理念不斷更新，不同國家和地區存在差異。為促進對真實世界數據的統一理解，并為研究發展預留空間，《指導原則》在正文中對相關概念進行了描述。
對于關鍵概念“真實世界數據”的范疇，《指導原則》結合中國監管機構牽頭的IMDRF臨床評價工作組成果文件草案“上市后隨訪研究”的相關描述，根據中文語言習慣，將其描述為“傳統臨床試驗以外的，從多種來源收集的各種與患者健康狀況和/或常規診療及保健有關的數據”。
（二）關于真實世界數據的質量評價
真實世界數據質量評價是開展真實世界研究的基礎，直接影響真實世界研究生成的證據強度。《指導原則》從相關性和可靠性兩方面對數據質量提出要求，并采納IMDRF醫療器械臨床評價工作組、IMDRF登記工作組成果文件的相關內容，從代表性、完整性、準確性、真實性、一致性、可重復性6個方面提出數據質量評價的具體考慮要素，提高質量評價的可操作性。
（三）關于真實世界數據在醫療器械臨床評價中的使用
《指導原則》明確真實世界數據可用于醫療器械全生命周期臨床評價，包括上市前臨床評價及上市后臨床評價。《指導原則》從不同維度，梳理總結了真實世界證據用于醫療器械臨床評價的十一種常見情形，包括：在同品種臨床評價路徑中提供臨床證據；用于支持產品注冊，作為已有證據的補充；臨床急需進口器械在國內特許使用中產生的真實世界數據，可用于支持產品注冊，作為已有證據的補充；作為單組試驗的外部對照；為單組目標值的構建提供臨床數據；支持適用范圍、適應癥、禁忌癥的修改；支持在說明書中修改產品的臨床價值；支持附帶條件批準產品的上市后研究；用于高風險植入物等醫療器械的遠期安全性和/或有效性評估；用于治療罕見病的醫療器械全生命周期臨床評價，加快其上市進程，滿足患者需求；上市后監測等。從十一種常見情形可以看出，在當前發展階段，真實世界證據在醫療器械臨床評價中，更多的是作為已有臨床證據的補充，不能取代現有臨床評價路徑。
相關鏈接：
國家藥監局關于發布真實世界數據用于醫療器械臨床評價技術指導原則（試行）的通告
