國(guó)藥監(jiān)建〔2022〕12號(hào)
丁列明代表：
您提出的關(guān)于暢通創(chuàng)新藥準(zhǔn)入醫(yī)療機(jī)構(gòu)提升患者用藥可及與創(chuàng)新藥研發(fā)可持續(xù)的建議收悉，現(xiàn)就我局職能相關(guān)建議內(nèi)容答復(fù)如下：
一、支持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的創(chuàng)新藥研發(fā)
（一）根據(jù)臨床需求推進(jìn)優(yōu)先審評(píng)審批。國(guó)家藥監(jiān)局支持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新，建立了藥品加快上市注冊(cè)制度。對(duì)符合條件的藥品注冊(cè)申請(qǐng)，可申請(qǐng)適用突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)審批和特別審批程序，藥品研制和注冊(cè)過(guò)程中，藥品監(jiān)管部門(mén)及其專業(yè)技術(shù)機(jī)構(gòu)給予必要技術(shù)指導(dǎo)、溝通交流、優(yōu)先配置資源、縮短審評(píng)時(shí)限等政策和技術(shù)支持。
（二）促進(jìn)創(chuàng)新藥發(fā)展取得的成果。近年來(lái)，隨著藥品審評(píng)審批制度改革的不斷推進(jìn)，我國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展取得了長(zhǎng)足進(jìn)步，一大批臨床急需創(chuàng)新藥按照優(yōu)先審評(píng)審批程序獲批上市，大量國(guó)外已上市的原創(chuàng)新藥獲批進(jìn)口。2021年批準(zhǔn)創(chuàng)新藥品種47個(gè)，再創(chuàng)歷史新高，臨床急需境外新藥上市持續(xù)加快，優(yōu)先審評(píng)效率大幅提高；有53件（41個(gè)品種）納入突破性治療藥物程序；優(yōu)先審評(píng)資源逐年加大向具有臨床優(yōu)勢(shì)的新藥、兒童用藥、罕見(jiàn)病藥物注冊(cè)申請(qǐng)傾斜；批準(zhǔn)包括新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物、中藥新藥、罕見(jiàn)病藥物、兒童用藥、公共衛(wèi)生用藥、抗腫瘤藥物、抗感染藥物、內(nèi)分泌藥物、循環(huán)系統(tǒng)藥物、血液系統(tǒng)藥物、風(fēng)濕性疾病及免疫藥物、皮膚五官藥物等重點(diǎn)治療領(lǐng)域的58個(gè)臨床急需品種。
二、加強(qiáng)藥品上市后研究指導(dǎo)
2019年新修訂的《中華人民共和國(guó)藥品管理法》明確規(guī)定，持有人應(yīng)當(dāng)制定藥品上市后風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃，主動(dòng)開(kāi)展藥品上市后研究，對(duì)藥品的安全性、有效性和質(zhì)量可控性進(jìn)行進(jìn)一步確證，加強(qiáng)對(duì)已上市藥品的持續(xù)管理。為指導(dǎo)真實(shí)世界證據(jù)用于支持藥物研發(fā)和審評(píng)等有關(guān)工作，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》、《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》等一批真實(shí)世界研究相關(guān)指導(dǎo)原則，促進(jìn)有關(guān)工作規(guī)范化。
為指導(dǎo)持有人規(guī)范開(kāi)展藥品上市后安全性研究，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局于2021年5月發(fā)布了《藥物警戒質(zhì)量管理規(guī)范》（以下簡(jiǎn)稱GVP）。該規(guī)范充分借鑒有關(guān)藥品上市后安全性研究的國(guó)際監(jiān)管經(jīng)驗(yàn)，明確了持有人開(kāi)展藥品上市后安全性研究的范疇、目的、倫理要求、研究方法、數(shù)據(jù)來(lái)源、研究方案、研究報(bào)告等十個(gè)方面的規(guī)范性要求，使持有人開(kāi)展藥品上市后安全性研究有章可循。自GVP發(fā)布以后，國(guó)家藥監(jiān)局多次組織培訓(xùn)，向持有人進(jìn)行宣貫和指導(dǎo)，不斷推進(jìn)持有人提高藥品上市后安全性研究的能力和水平。
下一步，國(guó)家藥監(jiān)局將繼續(xù)支持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的創(chuàng)新藥研發(fā)，會(huì)同相關(guān)部門(mén)持續(xù)完善相關(guān)工作機(jī)制，更好地滿足公眾用藥需求。
感謝您對(duì)藥品監(jiān)管工作的關(guān)心和支持。
國(guó)家藥監(jiān)局
2022年6月27日
